四、循證醫(yī)學(xué)在藥品臨床評(píng)價(jià)中的應(yīng)用
(一)循證醫(yī)學(xué)
1.循證醫(yī)學(xué)的核心內(nèi)容 循證醫(yī)學(xué)(EBM)又稱有據(jù)醫(yī)學(xué)、實(shí)證醫(yī)學(xué)，即遵循證據(jù)的醫(yī)學(xué)，其核心思想是醫(yī)務(wù)人員應(yīng)該謹(jǐn)慎、正確、明智地運(yùn)用在臨床研究中得到的最新的、最有力的科學(xué)研究信息來診治患者。循證醫(yī)學(xué)是研究證據(jù)與醫(yī)師的臨床實(shí)踐及患者價(jià)值三者之間的最佳組合，提倡醫(yī)師將個(gè)人的臨床實(shí)踐和經(jīng)驗(yàn)與外部得到的最好的臨床證據(jù)結(jié)合起來，為患者的診治做出最佳決策。這也是一個(gè)醫(yī)師必須具備的基本條件。
2.循證藥物信息的主體 循證藥物信息(EBDI)是以多中心、大樣本、隨機(jī)、雙盲、對照的臨床試驗(yàn)為主體，以計(jì)算機(jī)/數(shù)據(jù)庫技術(shù)實(shí)現(xiàn)高效準(zhǔn)確數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)為手段，對藥物療效做出客觀評(píng)估，而得到充分證據(jù)的藥物信息。由此可見，循證藥物信息的主體是：多中心、大樣本、隨機(jī)、雙盲、對照的臨床試驗(yàn)。
美國藥典信息開發(fā)部從1996年起對藥物適應(yīng)證或禁忌證的信息開始注明其證據(jù)等級(jí)，共分五類三級(jí)。
A類有良好的證據(jù)支持;B類有較好的證據(jù)支持;C類缺乏證據(jù)支持;D類有較充實(shí)的證據(jù)反對;E類有充分的證據(jù)反對。
證據(jù)1級(jí)來自至少1個(gè)適當(dāng)?shù)碾S機(jī)對照試驗(yàn);證據(jù)2級(jí)來自至少1個(gè)未隨機(jī)化，但設(shè)計(jì)完善的試驗(yàn);證據(jù)3級(jí)來自權(quán)威的臨床經(jīng)驗(yàn)為基礎(chǔ)的意見、描述性研究或?qū)＜椅瘑T會(huì)的報(bào)告。
(二)循證醫(yī)學(xué)的要素與證據(jù)分類
1.循證醫(yī)學(xué)的要素EBM是建立在證據(jù)、醫(yī)務(wù)人員技能、患者價(jià)值三個(gè)要素結(jié)合的基礎(chǔ)之上的。只有這三個(gè)方面的恰當(dāng)結(jié)合，才能使患者獲得最佳的臨床預(yù)后和生活質(zhì)量。
最佳證據(jù)
臨床經(jīng)驗(yàn)
患者選擇
下列關(guān)于循證醫(yī)學(xué)的敘述錯(cuò)誤的是
A.循證醫(yī)學(xué)是建立在證據(jù)、醫(yī)務(wù)人員實(shí)踐和患者利益結(jié)合之上的
B.臨床研究的可靠證據(jù)是循證醫(yī)學(xué)的基石
C.循證醫(yī)學(xué)不包括醫(yī)師(或藥師)長期積累的臨床診治經(jīng)驗(yàn)
D.循證醫(yī)學(xué)要結(jié)合具體患者采用有效、合理、實(shí)用和經(jīng)濟(jì)的治療方案
E.循證醫(yī)學(xué)可以使患者得到最佳臨床效果和生活質(zhì)量
答案：C07
2.循證醫(yī)學(xué)的證據(jù)五級(jí)分類循證醫(yī)學(xué)中的證據(jù)：主要指臨床人體研究的證據(jù)，包括病因、診斷、預(yù)防、治療、康復(fù)和預(yù)后等方面的研究。治療依據(jù)按質(zhì)量和可靠程度大體可分為五級(jí)。
(1)一級(jí)：按照特定病種的特定療法收集所有質(zhì)量可靠的隨機(jī)對照試驗(yàn)(RCT)后所作的系統(tǒng)評(píng)述(SR)。sR包括Meta分析(匯總分析、薈萃分析)。這是國際公認(rèn)的為某種疾病的防治提供的最有效、最安全、最可靠的依據(jù)。
(2)二級(jí)：單個(gè)的樣本量足夠的隨機(jī)對照試驗(yàn)結(jié)果。
(3)三級(jí)：設(shè)有對照組但未用隨機(jī)方法分組的研究。
(4)四級(jí)：無對照組的系列病例觀察，其可靠性較上述二、三級(jí)為低。
(5)五級(jí)：根據(jù)專家個(gè)人多年的臨床經(jīng)驗(yàn)提出的診治方安。
A.一級(jí)證據(jù)B.二級(jí)證據(jù)
C.三級(jí)證據(jù)D.四級(jí)證據(jù)
E.五級(jí)證據(jù)
收集所有質(zhì)量可靠的隨機(jī)對照試驗(yàn)經(jīng)過薈萃分析屬于
根據(jù)專家個(gè)人多年臨床經(jīng)驗(yàn)提出的診斷和治療方案屬于
單個(gè)樣品量足夠的隨機(jī)對照試驗(yàn)結(jié)果屬于
設(shè)有對照組但未用隨機(jī)方法分組的研究屬于
答案：A、E、B、C
(三)循證醫(yī)學(xué)實(shí)踐
主要應(yīng)用范圍如下：
1.用于疾病的診斷和治療循證醫(yī)學(xué)正在改變著許多醫(yī)師多年來形成的單憑書本和經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行診治的習(xí)慣和行為。
2.用于學(xué)校的教學(xué)和科研 循證醫(yī)學(xué)作為一門實(shí)用課程已被多國醫(yī)學(xué)院校開設(shè)。
3.用于行政的參考和決策 各國政府的衛(wèi)生行政機(jī)構(gòu)和藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)在制定各種疾病的防治指南、國家基本藥物、非處方藥目錄、醫(yī)療保險(xiǎn)目錄等以及藥品淘汰時(shí)都要參考循證醫(yī)學(xué)的研究結(jié)果，根據(jù)CSR進(jìn)行決策。
4.用于新藥開發(fā)和藥品臨床評(píng)價(jià) 新藥開發(fā)必須有科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)恼撟C，國際上的制藥企業(yè)為了擺脫無序競爭和低水平重復(fù)，都要根據(jù)csR掌握市場信息，提高新藥報(bào)批的成功率。在科學(xué)評(píng)價(jià)藥物療效方面，循證醫(yī)學(xué)和循證藥物信息起著重要作用。
五、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法在藥品臨床評(píng)價(jià)中的應(yīng)用
(一)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)
1.成本的種類與計(jì)算
成本是指社會(huì)在實(shí)施某一藥物治療方案或其他治療方案的整個(gè)過程中所投入的全部財(cái)力資源、物質(zhì)資源和人力資源的消耗。
從整個(gè)社會(huì)的角度來看，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中所講的成本包括直接成本、間接成本和隱性成本。
(1)直接成本：是指用于藥物治療或其他治療所花費(fèi)的代價(jià)或資源的消耗，它由兩部分組成。一是直接醫(yī)療費(fèi)用，包括提供的藥品與服務(wù)、醫(yī)師的診斷和治療、護(hù)理、檢驗(yàn)、住院等消耗的一切費(fèi)用;二是非醫(yī)療費(fèi)用，包括家屬陪護(hù)、食宿和交通等費(fèi)用。一般情況下只計(jì)算直接醫(yī)療費(fèi)用，而非醫(yī)療費(fèi)用因條件差別大，并且一般情況下所占比例小，多數(shù)研究未計(jì)算，應(yīng)在分析中加以說明。
(2)間接成本：是指由于傷病或死亡所造成的工資損失，它包括休學(xué)、休工、過早死亡所造成的工資損失等。由于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研究也未包括在內(nèi)，例如在同一組病例中農(nóng)民的誤工費(fèi)與經(jīng)理的誤工費(fèi)差別很大，難以估算，因此在研究中可不同時(shí)包括在內(nèi)。也可以以當(dāng)?shù)卣嫉娜司杖俗鳛閰⒖�，加以�?jì)算。但應(yīng)在分析中加以說明。
(3)隱性成本：一般是指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、緊張和不安，生活與行動(dòng)的某些不便，或因診斷治療過程中帶來的擔(dān)憂、痛苦等，難以確定，無法用貨幣確切表示的費(fèi)用。主要用于生命質(zhì)量的考核，在成本效用分析中使用。在其他幾種分析方法中多數(shù)也未計(jì)算在內(nèi)，也應(yīng)在分析中加以說明。
2.用藥結(jié)果的評(píng)價(jià)
用藥結(jié)果指特定的藥物作用、產(chǎn)出和結(jié)局。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的用藥結(jié)果主要有以下三種形式：
(1)效果：以客觀指標(biāo)表示的用藥結(jié)果，如發(fā)病率、治愈率不良反應(yīng)發(fā)生率等。
(2)效益：轉(zhuǎn)化為貨幣值的用藥結(jié)果。
(3)效用：以主觀指標(biāo)表示的用藥結(jié)果，如患者對治療結(jié)果的滿意程度、舒適程度和與保健相關(guān)的生活質(zhì)量等。
(二)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法
1.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法的分類
藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的常用方法如下：
(1)最小成本分析(CMA)：又稱成本分析。它是在幾種藥物治療方案所得的臨床效果完全相同的情況下，比較何種干預(yù)方案的成本最小。故必須首先證明藥物治療方案所得結(jié)果之間的差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05)。這一方法的應(yīng)用范圍較局限。
(2)成本效果分析(cEA)：其特點(diǎn)是治療結(jié)果不用貨幣作單位，而采用臨床指標(biāo)作單位，如搶救的患者人數(shù)、延長生命的時(shí)間單位(年)、治愈率(%)和降低血壓的單位(mmHg)等。
成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：成本與效果比值法、增量成本與增量效果比值法。
成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進(jìn)行不同臨床效果之間的比較，但其結(jié)果易被臨床醫(yī)務(wù)人員和公眾接受，是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)較為完備的評(píng)價(jià)方法和常用手段。
(3)成本效益分析(CBA)：是比較單個(gè)或多個(gè)藥物治療方案或其他干預(yù)之間所消耗的成本和結(jié)果值(效益)的一種方法，其成本和效益均用貨幣作單位來表示。
成本效益分析不僅直觀易懂，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，也可以進(jìn)行不同疾病治療措施問的比較，還適用于全面的衛(wèi)生以及公共投資決策。然而，許多中、短期臨床效果變化(例如患病率、死亡率、殘疾狀態(tài))難以用貨幣單位衡量，有關(guān)長期效果的數(shù)據(jù)資料很少或者很不全面，而且公眾很難接受以貨幣單位衡量生命、健康的價(jià)值。所以，成本效益分析在衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的應(yīng)用遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于成本效果分析。
(4)成本效用分析(cUA)：在結(jié)合考慮用藥者意愿、偏好和生活質(zhì)量的基礎(chǔ)上，比較不同治療方案的經(jīng)濟(jì)合理性。
成本效用分析中的結(jié)果則與生活質(zhì)量密切相關(guān)，其常用單位是生活質(zhì)量調(diào)整年(QALY)，該方法可進(jìn)行不同疾病藥物治療措施的比較，是近年來受到推崇的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法。然而，不同疾病影響患者生活的不同方面通用的生活質(zhì)量指標(biāo)各學(xué)者的意見不一，更不能反映疾病的特殊性。故成本效用分析的合理性尚有爭議。
2藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法的比較
|
項(xiàng)目 |
最小成本分析 |
成本效果分析 |
成本效益分析 |
成本效用分析 |
|
研究要求 |
藥物效果相同 |
成本、效果 |
成本、效益 |
成本、效用 |
|
表示單位 |
貨幣單位 |
臨床效果指標(biāo) |
貨幣單位 |
生活質(zhì)量調(diào)整年 |
|
結(jié)果 |
成本差別 |
成本效果比例 |
凈效益 |
成本效用比值 |
|
疾病間比較 |
不能 |
不能 |
能夠 |
能夠 |
|
與非醫(yī)療開支比較 |
不能 |
不能 |
能夠 |
不能 |
(三)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的應(yīng)用范圍
指導(dǎo)新藥研制生產(chǎn)
有利于制訂《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》
有利于醫(yī)院制訂用藥目錄
| 執(zhí)業(yè)藥師QQ群： |
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